Voydeya aprobado en EE. UU.
Renk AG
n / a
07:46 20/03/24
2 de abril de 2024
Voydeya approved in the US as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab for treatment of extravascular haemolysis in adults with the rare disease PNH
Approval of first-in-class, oral, Factor D inhibitor based on results from pivotal ALPHA Phase III trial
Voydeya (danicopan) has been approved in the US as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab for the treatment of extravascular haemolysis (EVH) in adults with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH).1 Voydeya es el primer inhibidor oral del factor D de su clase, desarrollado como complemento del tratamiento estándar Ultomiris (ravulizumab) or Soliris (eculizumab) to address the needs of the approximately 10-20% of patients with PNH who experience clinically significant EVH while treated with a C5 inhibitor.2,3
The approval by the US Food and Drug Administration (FDA) was based on positive results from the pivotal Ensayo ALPHA Fase III. Results from the 12-week primary evaluation period of the trial were published in La hematología de Lancet.2
Bart Scott, MD, Professor, Division of Hematology and Oncology at the University of Washington Medical Center, and Professor, Clinical Research Division at Fred Hutchinson Cancer Center, dijo: "La aprobación de Voydeya offers this small subset of PNH patients an add-on therapy designed to address EVH, while maintaining disease control with Ultomiris or Soliris. Terminal complement inhibition with Ultomiris can address the life-threatening complications of PNH, building on the efficacy and safety of Soliris established over nearly 20 years."
Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, said: "The approval of first-in-class, Factor D inhibitor Voydeya marks an important advancement in the treatment of PNH and builds on our leadership and commitment to bring forward innovation in complement science. As the ALPHA trial suggests, dual complement pathway inhibition at Factor D and C5 may be an optimal treatment approach for this subset of patients with EVH, enabling them to continue with proven standard-of-care therapy."
El ensayo ALPHA Fase III evaluó la eficacia y seguridad de Voydeya as add-on to Ultomiris or Soliris en pacientes con HPN que experimentaron EVH clínicamente significativa. Los resultados mostraron que Voydeya cumplió con el criterio de valoración principal de cambio en la hemoglobina desde el inicio hasta la semana 12 y todos los criterios de valoración secundarios clave, incluida la evitación de transfusiones y el cambio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas. - fatiga (FACIT-Fatiga) puntuación.2
Los resultados del ensayo ALPHA Fase III mostraron Voydeya En general, fue bien tolerado y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. En el ensayo, los eventos adversos más comunes surgidos durante el tratamiento fueron dolor de cabeza, náuseas, artralgia y diarrea.2
Voydeya has been granted Breakthrough Therapy designation by the US FDA and PRIority MEdicines (PRIME) status by the European Medicines Agency. Voydeya has also been granted Orphan Drug Designation in the US, European Union (EU) and Japan for the treatment of PNH. Voydeya ha sido aprobado en japon y recomendado para su aprobación en la UE. Regulatory reviews are ongoing in additional countries.
Notas
HPN
La HPN es un trastorno sanguíneo poco común, crónico, progresivo y potencialmente mortal. Se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos (también conocida como hemólisis intravascular) y de los glóbulos blancos y activación plaquetaria, que puede provocar trombosis (coágulos de sangre).4 - 6
La HPN es causada por una mutación genética adquirida que puede ocurrir en cualquier momento después del nacimiento y resulta en la producción de células sanguíneas anormales a las que les faltan importantes proteínas protectoras de la superficie de las células sanguíneas. Estas proteínas faltantes permiten que el sistema del complemento, que es parte del sistema inmunológico y es esencial para la defensa del cuerpo contra las infecciones, "ataque" y destruya o active estas células sanguíneas anormales.4 Vivir con HPN puede ser debilitante y los signos y síntomas pueden incluir coágulos sanguíneos, dolor abdominal, dificultad para tragar, disfunción eréctil, dificultad para respirar, fatiga excesiva, anemia y orina de color oscuro.4,7,8
EVH clínicamente significativa
La EVH, la eliminación de glóbulos rojos fuera de los vasos sanguíneos, a veces puede ocurrir en pacientes con HPN que reciben tratamiento con inhibidores de C5.9,10 Dado que la inhibición de C5 permite que los glóbulos rojos de la HPN sobrevivan y circulen, la EVH puede ocurrir cuando estos glóbulos rojos de la HPN que ahora sobreviven son marcados por proteínas en el sistema del complemento para su eliminación por el bazo y el hígado.4,6,11 Los pacientes con HPN con EVH pueden seguir experimentando anemia, que puede tener diversas causas, y pueden requerir transfusiones de sangre.9,10,12,13 A small subset of people living with PNH who are treated with a C5 inhibitor experience clinically significant EVH, which results in continued symptoms of anaemia and may require blood transfusions.4,7,14,15
ALPHA
ALPHA es un ensayo fundamental de fase III global diseñado como un estudio de superioridad para evaluar la eficacia y seguridad de Voydeya como complemento a la terapia con inhibidores de C5 Soliris or Ultomiris en pacientes con HPN que experimentan EVH clínicamente significativa. En el ensayo doble ciego, controlado con placebo y de dosis múltiples, los pacientes fueron inscritos y aleatorizados para recibir Voydeya o placebo (2:1) además de su tratamiento continuo Soliris or Ultomiris therapy for 12 weeks. A prespecified interim analysis was performed once 63 randomised patients had completed 12 weeks of the primary evaluation period or discontinued treatment as of June 28, 2022. At 12 weeks, patients on placebo plus Soliris or Ultomiris fueron cambiados a Voydeya más Soliris or Ultomirisy pacientes en Voydeya más Soliris or Ultomiris remained on this treatment for an additional 12 weeks. Patients who completed both treatment periods (24 weeks) had the option to participate in a two-year long-term extension period and continue to receive Voydeya adición a los Soliris or Ultomiris. El período de etiqueta abierta del estudio está en curso.2,16
Voydeya (danicopan)
Voydeya (danicopan) es un Inhibidor oral del factor D, el primero en su clase. El medicamento actúa inhibiendo selectivamente el factor D, una proteína del sistema del complemento que desempeña un papel clave en la amplificación de la respuesta del sistema del complemento. Cuando se activa de manera incontrolada, la cascada del complemento responde en exceso, lo que lleva al cuerpo a atacar sus propias células sanas. Voydeya tiene been granted Breakthrough Therapy designation by the US Food and Drug Administration and PRIority MEdicines (PRIME) status by the European Medicines Agency. Voydeya También se le ha concedido la designación de medicamento huérfano en EE. UU., la UE y Japón para el tratamiento de la HPN.
Voydeya is approved in the US as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab for the treatment of EVH in adults with PNH.
Voydeya is also approved in Japan for certain adults with PNH in combination with C5 inhibitor therapy.
Alexion también está evaluando Voydeya como posible monoterapia para la atrofia geográfica en un ensayo clínico de fase II.
Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, es el grupo dentro de AstraZeneca centrado en enfermedades raras, creado tras la adquisición en 2021 de Alexion Pharmaceuticals, Inc. Como líder en enfermedades raras durante más de 30 años, Alexion se centra en atender a pacientes y familias afectados por enfermedades raras. enfermedades y condiciones devastadoras mediante el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que cambian vidas. Alexion centra sus esfuerzos de investigación en moléculas y objetivos novedosos en la cascada del complemento y sus esfuerzos de desarrollo en hematología, nefrología, neurología, trastornos metabólicos, cardiología y oftalmología. Con sede en Boston, Massachusetts, Alexion tiene oficinas en todo el mundo y atiende a pacientes en 70 países.
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE / STO / Nasdaq: AZN) es una empresa biofarmacéutica mundial dirigida por la ciencia que se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos recetados en oncología, enfermedades raras y biofarmacéuticos, incluidos los de enfermedades cardiovasculares, renales y metabólicas y respiratorias. E inmunología. Con sede en Cambridge, Reino Unido, AstraZeneca opera en más de 100 países y sus medicamentos innovadores son utilizados por millones de pacientes en todo el mundo. Por favor visita astrazeneca.com y sigue a la Compañía en las redes sociales @AstraZeneca.
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Referencias
1. Voydeya (danicopan) información de prescripción de EE. UU.; Marzo de 2024.
2. Lee JW, et al. Adición de danicopan a ravulizumab o eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna y hemólisis extravascular clínicamente significativa (ALPHA): un ensayo de fase 3, doble ciego, aleatorizado. Hematología de The Lancet. 2023;10(12):E955-E965.
3. Kulasekararaj AG, et al. Prevalencia de hemólisis extravascular clínicamente significativa en pacientes con HPN estable tratados con inhibidores de C5 y su asociación con el control de la enfermedad, la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento. Presentado en: Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA). 8-11 de junio de 2023; Frankfurt, Alemania. ABS PB2056.
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16. ClinicalTrials.gov. Danicopan como terapia complementaria a un inhibidor de C5 en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen hemólisis extravascular (EVH) clínicamente evidente (ALPHA). Identificador NCT: NCT04469465. Disponible esta página. Consultado en marzo de 2024.
Adrián Kemp
Secretaria de Empresa
AstraZenecaPLC
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